Esimest korda on teadlased kasutanud täiskasvanud patsiendi kehas geenide redigeerimise tehnikat CRISPR, et ravida kaasasündinud pimedust. Miks see oluline on: CRISPR-i on juba kasutatud inimkehaväliste rakkude redigeerimiseks, mis seejärel patsiendisse uuesti infundeeritakse.
Kas geenide redigeerimine on täiskasvanutel ohutu?
Infektsioonid ja verejooksud on suhteliselt haruldased tüsistused. Üks suurimaid võimalikke riske geenide redigeerimisest on see, et Crispr võib teha tahtmatuid muutusi teistes geenides, kuid Pierce ütles, et ettevõtted on teinud palju selle minimeerimiseks ja tagamaks, et ravi katkeb ainult seal, kus see on ette nähtud.
Kas keegi saab CRISPR-i kasutada?
CRISPR-i komplekt, mida Zayner toodab, võimaldab inimestel katsetada kodus biohäkkimise ja geenide redigeerimisega. Zayneri lootus on demokratiseerida CRISPR, muutes selle kõigile kättesaadavaks, selle asemel, et piirata selle juurdepääsu rikastele ja võimsatele.
Kas CRISPR on avalikkusele saadaval?
Praegused CRISPR-põhist ravi kasutavad katsed on alles algusjärgus. See tähendab, et isegi kui ravi on ohutu ja tõhus, on need tõenäoliselt veel mõne aasta kaugusel FDA heakskiitmisest ja patsientidele laialdaselt kättesaadavad.
Kuidas saab CRISPR-i inimestel kasutada?
Esimeses maailmas on inimkehas esimest korda kasutatud CRISPR-i, võimsat geenide redigeerimise tööriista, mis suudab DNA-d lõigata ja kleepida. … CRISPR suudab leida tee nendesse rakkudesse ja parandada geeni – lõika ja kleebi stsenaarium, mis näeb mutatsiooni eemaldamiseks tehtud pisikest DNA-muudatust.
